נלחמים על התאים

עבור חולים רבים, טיפולים באמצעות תאי גזע הם התקווה היחידה. אז מה מעכב את האישורים -- קונספרציה של חברות התרופות או חשש סביר של המדענים?
X זמן קריאה משוער: 10 דקות

המאמר הזה נולד בספטמבר שעבר, כשמייל מאשים נחת בתיבת הדואר הנכנס שלי. השולחת היתה סמי ג'ו וילקינסון, יזמת אינטרנט לשעבר בסוף שנות הארבעים לחייה, שגרה בסיאטל עם בעלה. שני עשורים לאחר שגילתה שהיא לוקה בטרשת נפוצה, וילקינסון נלחמת בממסד הרפואי שלדעתה חוסם את הסיכוי היחיד שלה לטיפול אפקטיבי. "יש לנו זכות לקבל את הטיפולים האלה, וכתבות כמו שלך, שאינן מאוזנות, פוגעות בסיכויים שלנו," היא כתבה. "כל הכתבות שלך נכתבות מנקודת מבטם של מדענים עם ניגודי עניינים כלכליים."

המייל קצת הרגיז אותי, אני מודה, אבל גם עורר את סקרנותי. אני מבין שהזווית של המדענים אינה היחידה, ובעבר גם דיווחתי על התנהגות בלתי הולמת במחקרים, מעריכת שינויים בתמונות ועד המצאה סיטונאית של נתונים יש מאין. ובכל זאת, לא זיהיתי קונספירציה כזאת, שגוזלת מאנשים את הסיכוי היחיד שלהם להחלים.

בסדר, אמרתי לווילקינסון, בואי נדבר. הטיפולים המדוברים כוללים תאי גזע, שמוכרזים דרך קבע כפתרון למחלות רבות שמחריבות את חיינו. אבל עדיין לא ברור מתי בדיוק העידן החדש הזה יגיע, כי התחום הזה עוד נמצא בחיתוליו.

בניגוד לרוב התאים בגופנו, שאורך החיים שלהם סופי, תאי גזע מסוגלים להמשיך להתחלק וכך להתקיים. הם מאפשרים גם ליצור סוגים שונים של תאים בעלי תפקידים ייחודיים

למרות אי הוודאות, וילקינסון ואחרים שסובלים ממחלות קשות, רוצים לקדם את הטיפולים שמשתמשים בתאי גזע שנלקחו מגופם שלהם. הבעיה שלהם היא שמִנהל המזון והתרופות האמריקאי אומר שבנסיבות מסוימות הטיפולים האלה מסווגים כתרופות – ולכם הם צריכים לעבור ראשית תהליך ארוך של בדיקות ואישורים.

הסכסוך הגיע לשיא בחודש ספטמבר 2012, כשמנהל המזון והתרופות סגר בטקסס חברה שהגישה למאות חולים כמו וילקינסון את הטיפול שהם רצו. בהתחשב בכך שיותר ויותר מרפאות ברחבי העולם גובות אלפי דולרים רבים על טיפולים לא מאושרים בתאי גזע, קל לראות במהלך של מנהל המזון והתרופות דבר הכרחי. אבל אחרי שיחות ארוחות עם וילקינסון ופעילים אחרים, הבנתי שהתמונה מורכבת יותר משנדמה.

וילקינסון קישרה אותי לקבוצה קטנה אך קולנית של פעילים שמתארגנים דרך אתרים כמו Patients for Stem Cells. הבעיות הרפואיות שלהם מגוונות, אבל כולם הגיעו לנקודה שבה הטיפולים האורתודוקסים לא עוזרים להם עוד, ובעיניהם תאי גזע הם התקווה היחידה. אז מהם בדיוק תאי גזע? בניגוד לרוב התאים בגופנו, שאורך החיים שלהם סופי, תאי גזע מסוגלים להמשיך להתחלק וכך להתקיים. הם מאפשרים גם ליצור סוגים שונים של תאים בעלי תפקידים ייחודיים – ומכאן האופטימיות שיום אחד הם יעזרו בטיפול במגוון של בעיות רפואיות – מהתקפי לב ועד לפרקינסון, מסוכרת עד לפגיעות בעמוד השדרה.

תאי גזע עובריים, שמושגים מעוברים מתפתחים כמה ימים לאחר ההפריה, מסוגלים לייצר את כל סוגי התאים בגוף האנושי. הגוף שלנו מכיל גם כמות קטנה של תאי גזע של אנשים בוגרים, שמסוגלים לייצר טווח מסוים של סוגי תא, ובדרך כלל עוזרים לתחזק ולתקן את הרקמות שלנו. בין אלה נמצאים גם תאי גזע מזנכימליים – התאים שבהם תולה וילקינסון את תקוותיה.

הולך ונגמר הזמן

טיפול בתאי גזע עשוי לסייע בריפוי מחלות אלה

טיפול בתאי גזע עשוי לסייע בריפוי מחלות אלה

תאי הגזע המזנכימליים נמצאים במח העצם וברקמות מסוימות אחרות. הם בונים עצמות, סחוס ושומן. אבל לאחרונה התגלה שלתאים האלה יש תכונה מהותית נוספת: הם מגיבים לפציעות ולדלקות בשחרור מולקולות מאותתות שעוזרות לתהליך הריפוי ומצמצמות תגובות חיסוניות בלתי מועילות. "צריך לחשוב עליהם לא כעל תאי גזע, אלא כבתי חרושת לתרופות," אמר לי ארנולד קפלן, שחוקר את תאי הגזע המזנכימליים באוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב בקליבלנד, אוהיו. רוב הטיפולים בתאי גזע רחוקים עוד שנים משימוש נרחב. אבל אלה שמתבססים על תאי הגזע המזנכימליים התקדמו הרבה יותר. למשל, בשנת 2011 אושר בדרום קוריאה טיפול שתורם לתהליך הריפוי בשריר הלב אחרי התקפי לב. ועשרות ניסויים נוספים בוחנים את השימוש בתאים אלה לריפוי מגוון של מחלות, כולל זאת של וילקינסון, טרשת נפוצה.

אנשים כמו וילקינסון מרגישים שאין להם זמן לחכות עד לסוף הניסויים. והם חוששים בנוגע למאמציה של האגודה הבינלאומית למחקר תאי גזע להזהיר אנשים שעליהם להתרחק מטיפולים בלתי מאושרים בתאי גזע. הם חושבים שחוקרי האגודה פועלים להגן על האינטרסים הכלכליים שלהם בטיפולים מתחרים בתאי גזע שלא יהיו זמינים עוד שנים.

מבין כל האנשים שדיברתי איתם בנוגע לתפיסה הזאת, אלברט סלזאר היה הנזעם ביותר. סלזאר, מנהל שיווק מסאות' מנלי, פלורידה, לקח את הבן שלו למרפאה במקסיקו כדי שיקבל טיפול המבוסס על דם מחבל הטבור, מקור נוסף לתאי גזע. לבן שלו יש שיתוק מוחי. סלזאר מאשים את חוקרי תאי הגזע מהזרם המרכזי בהבלטת יתר של הסיכונים הפוטנציאליים הכרוכים בתאי גזע מזנכימליים. "הם מתעטפים בכוונות אלטרואיסטיות וטוענים שהם מגנים על טובת הציבור, כשבעצם הם רק מנסים להגן על האינטרסים שלהם," הוא אמר לי. נזכרתי באב דואג אחר שראיינתי ומתמקד בתאי גזע: דאגלס מלטון, חוקר מאוניברסיטת הרווארד שמשימתו לפתח טיפולים לסוכרת נעורים מונעת על-ידי העובדה שילדיו שלו סובלים מהמחלה הזאת. האם סלזאר באמת חושב שמלטון יסכל טיפול לסוכרת? סלזאר לא ענה, ואמר שהוא לא מכיר את החוקר. כשמאוחר יותר סיפרתי למלטון על חילופי הדברים האלה, הוא השיב: "הרעיון שמדענים זוממים לעשות כסף על-ידי מניעת טיפולים מצילי חיים ממטופלים נראה לי מגוחך". אני חייב להסכים איתו.

הגוף שלי, הבחירה שלי

יש תקדים להתרת טיפולים המתבססים על התאים של המטופל ללא אישור של מנהל המזון והתרופות: הפריה חוץ גופית

איך נוצר מצב שבו הפעילים האלה איבדו את אמונם בממסד הרפואי? כשחשבתי על ההיסטוריות האישיות שלהם, התחלתי להבין. אם אני הייתי מנסה תרופה אחרי תרופה והן לא היו עובדות – כמו שקרה לחלק מהאנשים האלה – ואז היה נמנע ממני לנסות טיפול מבטיח לכאורה, יכול להיות שהייתי מייצר תיאוריות קונספירציה משלי. אז החלטתי לשים את ההאשמות הפרועות יותר בצד ולהקשיב לטיעונים האחרים שלהם. חלקם משכנעים יותר – במיוחד הפזמון החוזר שלפיו למנהל המזון והתרופות אין זכות להחיל רגולציה על תאים שנלקחו מגופו של חולה, אם הם לא תרופות. "אנחנו מדברים על תאי הגזע שלנו עצמנו; חלקים מהגוף שלנו," אומרת ברברה הנסון שגרה בדנבר, קולורדו, וסובלת ממחלת ריאות חסימתית כרונית, מחלה חמורה וחשוכת מרפא שגוזלת ממנה אט אט את יכולתה לנשום. "זאת הפרה של זכויות האזרח שלנו."

אמנם גם במדינות אחרות ישנם מטופלים שלוחצים לקבל גישה לטיפולים ניסיוניים, אבל לטיעון הזה יש תהודה רבה במיוחד במדינה שחושדת במעורבות ממשלתית בהחלטות הנוגעות לשירותי בריאות. כמו כן, יש תקדים להתרת טיפולים המתבססים על התאים של המטופל ללא אישור של מנהל המזון והתרופות: הפריה חוץ גופית. טכניקות כאלה, שכוללות גם את התאים של האדם עצמו, מעולם לא עמדו למשפט גדול.

מה שתורם לתחושת אי הצדק אף יותר היא העובדה שמנהל המזון והתרופות אינו פועל נגד על המרפאות האמריקאיות שמטפלות באנשים עם תאי גזע מזנכימליים. אם רופא לוקח את תאיו של אדם ומכניס אותם ישר בחזרה לחלק אחר בגוף שלו, מנהל המזון והתרופות מבין שהוא לא יכול להתערב. אבל אם התאים האלה מטופללים מעבר לסף מינימלי, למשל, אם מגדלים אותם במעבדה למשך שבועיים, אז הם נחשבים לתרופה. זאת הבחנה שעלולה להיראות שרירותית.

הנושא הזה עלה לדיון בעקבות האירועים בטקסס, שם בשנת 2011 התחילה חברה בשם Celltex לספק שירות שמבוסס על תאי גזע מזנכימליים שנלקחים מהשומן הבִּטְני של המטופל. החברה הרחיבה את התאים במעבדה לפני שסיפקה אותם לרופאים, שבתורם הזריקו אותם בחזרה לתוך המטופלים.

מושל טקסס ריק פרי שואף להפוך את טקסס למדינה הראשונה בארה"ב שתאפשר טיפולים בתאי גזע. צילום: אד סכיפול

מושל טקסס ריק פרי שואף להפוך את טקסס למדינה הראשונה בארה"ב שתאפשר טיפולים בתאי גזע. צילום: אד סכיפול

ל-Celltex היה אביר משלה, המושל הרפובליקני של טקסס, ריק פרי, שקיבל בעצמו זריקות של תאי גזע מזנכימליים כדי לטפל בפציעת גב. פרי רצה שהמדינה שלו תהפוך למעצמה של טיפולים המתבססים על תאי גזע של מבוגרים, ולא עובריים (לזה הוא מתנגד מוסרית). Celltex התקרבה למטרתה בשנה שעברה, כשהוועדה הרפואית של טקסס קבעה חוקים חדשים. לפי חוקים אלה, טכניקות ניסיוניות שמסווגות כ"טיפול רפואי" ולא כתרופה, יוכלו להימשך, במידה וועדות האתיקה המקומיות תומכות בהן.

מבחינת חולים כמו וילקינסון, זה נראה כמו חזרה למסלול; בשנה שעברה היא קיבלה תאי גזע שעובדו על-ידי Celltex. אבל בספטמבר אמר מנהל המזון והתרופות לחברה שהטיפולים שלה צריכים להפסיק עד שהחברה תגיש בקשה לאישור תרופה.
עד אז יותר ממאתיים אנשים כבר טופלו בתאים שעיבדה Celltex, ואחרים עמדו בתור. לא מפתיע, אם כן, שלקוחותיה של החברה כעסו על שחסמו אותם בצורה הזאת. "מנהל המזון והתרופות עבר את הגבול," אמר לי ביל דֶוֹור, סוכן נדל"ן ממתיוז, צפון קרוליינה. דוור קיבל טיפולים בתאי גזע לטרשת נפוצה במרפאה בפנמה, והיה נלהב לקבל טיפולים מ-Celltex בלי שיצטרך לנסוע לחו"ל. "טיפולים מהסוג הזה צריכים להיות עניין שבין המטופל לרופא שלו."

התפיסה ששיטת אישור התרופות של מנהל המזון והתרופות אינה מתאימה להתמודדות עם טיפולים בתאי גזע, זוכה לאישוש ממקור בלתי צפוי: אנדרו וֹון אשנבך, שעמד בראש המנהל בין השנים 2005 ל-2009, וכיום עובד במכון מנהטן למחקר מדיניות, טרסט מוחות שמרני בניו יורק. הוא מסכים שנדרש שינוי משמעותי בגישתה של הסוכנות לטיפולים בתאי גזע. עולם הרפואה משתנה, הוא אומר. "ואי אפשר להיות מחותנים לעבר."

הניסויים הקליניים שנדרשים על-ידי מנהל המזון והתרופות אמורים להראות שטיפול הוא בטוח ויעיל. וילקינסון טוענת שאת הבטיחות כבר הוכיחו, ולא בכדי: ניתוח עדכני של ניסויים קליניים בתאי גזע מזנכימליים, שכללו יותר מאלף מטופלים, לא מצא בעיות בטיחות רציניות. אבל האם הטיפול עובד? התפיסה החדשה של תאי הגזע המזנכימליים כבתי חרושת זעירים לתרופות שמסייעות לתהליך הריפוי, מספקת בסיס תיאורטי לכך שהם יוכלו לטפל במצבים שונים ומגוונים, מטרשת נפוצה ועד מחלת ריאות חסימתית כרונית. זה עשוי להסביר את ההשפעות שעליהן דיווחו כמה מלקוחותיה של Celltex. וילקינסון, למשל, שלחה לי טבלה שמנטרת 25 תסמינים של הטרשת הנפוצה שלה. לדבריה, 11 מתוכם נעלמו אחרי הטיפולים הראשוניים.

עם זאת, ראיות כאלה רחוקות מאוד מהוכחה מדעית ליעילות. כמה מהשיפורים המדווחים על-ידי המטופלים הם תופעת פלצבו? העניין הזה התגלה כרגיש במיוחד כשדיברתי עם וילקינסון ופעילים אחרים. הם משוכנעים שהם הניבו תועלות שאי אפשר להסביר על-ידי פלצבו.

בהתחשב בקושי הרבה להעריך ראיות, רוב החוקרים יטענו שתהליך אישור קפדני הוא חיוני. "רפואה דורשת עקרונות מדעיים טובים. אחרת היא שרלטנות," טוען אלן טרוּנסון שעומד בראש מכון קליפורניה לרפואה רגנרטיבית בסן פרנסיסקו. בשנים האחרונות הוא קורא לאישור טיפולים בתאי גזע על-ידי מנהל המזון והתרופות.

טרונסון חושב שהעקרונות האלה מכתיבים עריכת ניסויים מבוקרים, מאורגנים בצורה אקראית, שבהם הטיפולים מושווים לפלצבו. אמנם Celltex אומרת שהיא סיפקה תאים רק לרופאים שערכו מחקר, אבל הניסויים האלה לא כללו השוואה לפלצבו. מה שמעורר מחלוקת הוא שהמטופלים נדרשו לשלם סכומים גדולים על הטיפול ועיבוד התאים. וילקינסון, לדוגמה, שילמה סך של 28,000 דולר על שלושת העירויים הראשונים שלה.

בחודש יוני נסעה וילקינסון לקנקון כדי לקבל סבב עירויים שני. כשהתקשרתי לראות איך הלך לה, היא היתה מאושרת מהתוצאות ואמרה לי בהתרגשות שהיא הצליחה להגיע בכוחות עצמה לקדמת המטוס שהביא אותה הביתה

אבל וילקינסון מזעיפה פנים כשעולה הטענה שיש להגן על המטופלים כדי שלא יזרקו כסף. "אני אדם מבוגר – אני הולכת לעשות שיעורי בית," היא אמרה לי, והוסיפה: "אין טעם לחסוך לעתיד כשאין לך עתיד." האם אפשר להרשות לטיפולים להימשך ועדיין להעריך אותם בצורה מדעית קפדנית? כן, אומר וון אשנבך. הוא טוען שטיפולים בתאי גזע יוכלו להיכנס לשוק אחרי שהבטיחותיות שלהם תאושר. לאחר מכן אפשר לחקור את היעילות שלהם. ואז, במידה שהמחקרים יתגלו כבלתי יעילים, מנהל המזון והתרופות יידרש להוציא אותם מהשוק במהירות, אומר וון אשנבך. נכון לעכשיו, מנהל המזון והתרופות מבטל טיפולים רק אם יש חששות בטיחותיים רציניים.

מנהל המזון והתרופות סירב להגיב על טענותיו של וון אשנבך. הוא עומד על שלו בכל הנוגע למקרה של Celltex. החברה מדברת כעת עם מנהל המזון והתרופות על הרצת הניסויים הנדרשים כדי להשיג את אישורו, אבל במקביל היא עורכת טיפולים בתאים במרפאות במקסיקו, שם הרשויות לא רואות בהם תרופות.
בחודש יוני נסעה וילקינסון לקנקון כדי לקבל סבב עירויים שני. כשהתקשרתי לראות איך הלך לה, היא היתה מאושרת מהתוצאות ואמרה לי בהתרגשות שהיא הצליחה להגיע בכוחות עצמה לקדמת המטוס שהביא אותה הביתה, בלי לחכות לכיסא גלגלים.

שמחתי לשמוע שהיא במצב רוח טוב כל כך, אבל שאלות אחרות הטרידו אותי, שאלות שאין לי תשובות חד-משמעיות להן. האם אני חושב שעירויים של תאי גזע מזנכימליים הם הפתרון לכל הבעיות? לא בלי ראיות מדעיות טובות – שעדיין אין בנמצא. אז האם מנהל המזון והתרופות האמריקאי עושה את הדבר הנכון כשהוא כופה על Celltex לעבור את מסכת אישורי התרופות? אני לא בטוח וגם לא רואה טעם בסף ה"טפלול המינימלי" שמכניס את Celltex לאור הזרקורים הרגולטורי אבל מאפשר למרפאות תאי גזע אמריקאיות אחרות, שלא מרחיבות תאים בתרבית, לפעול ללא הפרעה.

בעידן שבו אפשר לרקוח תרופות מהתאים שלנו, במקום לספקן בכדורים, ייתכן שנדרש מערך חדש של חוקים. השיחות שלי עם וילקינסון ופעילים אחרים לימדו אותי את הדבר הבא: לא זו בלבד שהחוקים האלה צריכים לדרוש ראיות חותכות, הם גם צריכים לשכנע מטופלים שהממסד הרפואי פועל לטובתם, ולא נגדם.

כל הזכויות שמורות לאלכסון.

@2013 New Scientist Magazine, Reed Business Information Ltd. All rights reserved. Distributed by Tribune Media Services, Inc.

מאמר זה התפרסם באלכסון ב על־ידי פיטר אלדהאוס, New Scientist.
- דימוי שערמחקר תאי גזע: טיפטוף נוזלים למבחנות המשמשות לתרבית תאי גזע אשר יוכלו לשמש להחלפת רקמות או איברים -- אם זה יאושר אתית ובריאותית. צילום: Cultura Science/Rafe Swan, Oxford Scientific


תגובות פייסבוק